MDA Ελλάς: Η ανακοίνωση του Σωματίου που έχει αναλάβει την δράση του Παναγιώτη – Ραφαήλ

ΑΝΑΚΟΙΝΩΣΗ ΤΥΠΟΥ, ΑΘΗΝΑ 22.10.2019

Σε συνέχεια της ανακοίνωσης τύπου που δόθηκε εχθές 21.10.2019 από τον πατέρα του Παναγιώτη – Ραφαήλ, κύριο Γιώργο Γλωσσιώτη και τον Υπουργό Υγείας κύριο Βασίλη Κικίλια,

βρισκόμαστε στην ευχάριστη θέση να ανακοινώσουμε πως έχει συγκεντρωθεί το ελάχιστο απαραίτητο ποσό των 3.033.000,00 ευρώ το οποίο μας επιτρέπει να ξεκινήσουμε τις διαδικασίες για την άμεση και ασφαλή μετάβαση του Παναγιώτη – Ραφαήλ στο νοσοκομείο Boston Children’s Hospital στη Βοστώνη, προκειμένου να λάβει το γονιδιακό φάρμακο Zolgensma. Βεβαίως, θα υπάρξουν πρόσθετα έξοδα μεταφοράς, διαμονής καθώς και διάφορες θεραπείες που απαιτούνται για την βελτίωση και διατήρηση της φυσικής κατάστασης του ασθενούς (φυσικοθεραπείες, εργοθεραπείες, λογοθεραπείες, υδροθεραπείες κλπ.) που θα λάβει καθ’ όλο το χρονικό διάστημα της εκεί παραμονής του. Για το λόγο αυτό σας παρακαλούμε όπως προβείτε σε κατάθεση των δωρεών που έχουν συγκεντρωθεί μέχρι και την Πέμπτη 31.10.2019 οπότε και θα κλείσει η καμπάνια για τον Παναγιώτη – Ραφαήλ Γλωσσιώτη.

To MDA Ελλάς – Σωματείο για τη Φροντίδα των ατόμων με Νευρομυϊκές Παθήσεις – έχει αναλάβει τον σχεδιασμό και την υλοποίηση αυτού του πρωτόγνωρου για τα ελληνικά δεδομένα εγχειρήματος για λογαριασμό της οικογένειας.  Ο Παναγιώτης – Ραφαήλ θα μεταβεί στη Βοστώνη σε συγκεκριμένη ημερομηνία, την οποία θα ανακοινώσουμε μόλις μας γνωστοποιηθεί από το νοσοκομείο και θα διαμείνει εκεί για 3.5 – 4 μήνες.

Το όνειρο της οικογένειας του Παναγιώτη – Ραφαήλ γίνεται πλέον πραγματικότητα, αφού με τη δική τους πρωτοβουλία και τη δική μας στήριξη κινητοποιήθηκε η ελληνική κοινωνία, καταθέτοντας την αγάπη της και την έμπρακτη συμπαράστασή της προς τον Παναγιώτη – Ραφαήλ.

Θέλουμε να ευχαριστήσουμε τους πάνω από 100.000 δωρητές που στήριξαν τον αγώνα της οικογένειας του Παναγιώτη – Ραφαήλ.

Είμαστε περήφανοι για τον Παναγιώτη και θα είμαστε δίπλα του καθ’ όλη τη διάρκεια του ταξιδιού του.

Θέλουμε να ευχαριστήσουμε την Ελληνική Κυβέρνηση και προσωπικά τον Πρωθυπουργό κύριο Κυριάκο Μητσοτάκη, το Υπουργείο Υγείας και ιδιαίτερα τον Υπουργό Υγείας κύριο Βασίλη Κικίλια που βρίσκεται δίπλα μας σε αυτή την προσπάθεια, καθώς και την Κυπριακή Δημοκρατία.

Λόγω της σπανιότητας των νευρομυϊκών παθήσεων και ιδιαίτερα αυτής, της Νωτιαίας Μυικής Ατροφίας (SMA), μέχρι πρότινος ο περισσότερος κόσμος δεν γνώριζε την σοβαρότητα και την πολυπλοκότητά τους. Σήμερα στο πρόσωπο του μικρού Παναγιώτη – Ραφαήλ καθρεπτίζονται όλα τα άτομα με SMA και η ελπίδα του Παναγιώτη πλέον γίνεται ελπίδα όλων.

_________________________________________________________________________________________

Ο Παναγιώτης – Ραφαήλ είναι Μέλος του MDA Ελλάς. Γεννήθηκε τον Απρίλιο του 2018 και πάσχει από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία τύπου Ι (SMA I). Σήμερα είναι 18 μηνών.

Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία είναι μία σπάνια, εκφυλιστική και μέχρι πρόσφατα καταληκτική νόσος που προσβάλλει όλο το μυϊκό σύστημα, συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας κατάποσης και αναπνοής.  Ο Τύπος Ι είναι ο πιο σοβαρός με προσδόκιμο επιβίωσης τα 2 χρόνια χωρίς θεραπεία. Σχετικά με την συχνότητά της, υπολογίζεται ότι γεννιούνται 1-14 παιδιά τον χρόνο στην Ελλάδα (και με τους τρείς τύπους), ενώ περίπου 1 στα 40-50 άτομα είναι φορέας. Υπάρχει η δυνατότητα πραγματοποίησης προγεννητικού ελέγχου, ωστόσο δεν καλύπτεται από τα ασφαλιστικά ταμεία και δεν ανήκει στο πακέτο των προ απαιτούμενων εξετάσεων που γίνονται σε κάθε εγκυμοσύνη.

Το 2016 πήρε έγκριση από τον FDA (Food and Drug Association) και το 2017 από την EMA (European Medicine Administration) η φαρμακευτική ουσία Nusinersen (Spinranza), χάρη στην οποία εξακολουθεί να είναι σήμερα εν ζωή o Παναγιώτης – Ραφαήλ. Η Ελλάδα ήταν από τις πρώτες χώρες που διέθεσε το Spinranza στους ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία και η χορήγησή του συνεχίζεται μέχρι και σήμερα.

Το συγκεκριμένο φάρμακο (Spinranza) αποσκοπεί στη βελτίωση των συμπτωμάτων και στην ελάφρυνσή τους και πράγματι συνέβαλε σημαντικά στην καλυτέρευση της κινητικότητας του Παναγιώτη – Ραφαήλ. Καλύπτεται από τον ΕΟΠΥΥ και έχει κόστος 1,000,000€ (250,000€ ετησίως για 4 χρόνια). Το παιδί έχει πλέον καταφέρει και στηρίζει το κεφάλι του, κάθεται χωρίς υποστήριξη και μεταφέρει πράγματα από το ένα χέρι στο άλλο. Δεξιότητες που δεν θα είχε χωρίς το φάρμακο αυτό.

Τον Μάιο του 2019 εγκρίθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες Αμερικής το γονιδιακό φάρμακο AVXS-101 (Zolgensma) (1), το οποίο έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία που προκαλεί την Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία, παρέχοντας ένα λειτουργικό αντίγραφο του ανθρώπινου γονιδίου SMN. Με τον τρόπο αυτό είναι δυνατή η παύση της εξέλιξης της ασθένειας, μέσω της έκφρασης της πρωτεΐνης SMN με μία εφάπαξ ενδοφλέβια ένεση (2). Τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών είναι διαθέσιμα στο site στης AVEXIS (2). Το φάρμακο έχει πάρει έγκριση να δίνεται έως την ηλικία των 24 μηνών.

Παράλληλα, ο φάκελος έχει κατατεθεί από την AVEXIS και στον EMA (Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων).

Το κόστος της συγκεκριμένης θεραπείας μαζί με την νοσηλεία στο Boston Children’s Hospital  ανέρχεται περίπου στα 3,5 εκατομμύρια δολάρια.

Η οικογένεια Γλωσσιώτη κατέθεσε φάκελο στο ΑΥΣ (Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο) και  το αίτημά της απορρίφθηκε με την αιτιολογία ότι δεν υπάρχουν συγκριτικές μελέτες σχετικά με την αποτελεσματικότητα των δύο φαρμάκων όταν χορηγούνται συνδυαστικά και επομένως οι πληροφορίες είναι ελλιπείς για την αγωγή αυτή.   Μια απόφαση την οποία το Σωματείο μας κατανοεί και αποδέχεται.

Στις 27/9 οι γονείς πήραν την πρωτοβουλία να ακολουθήσουν το παράδειγμα του μικρού Αντώνη από την Κύπρο (ένα παιδί με την ίδια ακριβώς πάθηση) και ξεκίνησαν καμπάνια με στόχο την ανεύρεση του απαραίτητου ποσού.

Το MDA Ελλάς – Σωματείο για την Φροντίδα των Ατόμων με Νευρομυϊκές Παθήσεις έχει ως καταστατικό του σκοπό την βελτίωση της ποιότητας ζωής των Μελών του. Ως εκ τούτου δεν θα μπορούσε να απέχει και να μην στηρίξει εμπράκτως την προσπάθεια της οικογένειας Γλωσσιώτη να εξασφαλίσει για τον Παναγιώτη – Ραφαήλ τη λήψη του γονιδιακού φαρμάκου Zolgensma.

Σήμερα, 22/10/2019 έχουν κατατεθεί στους λογαριασμούς του MDA Ελλάς 3.033.000€ για τον συγκεκριμένο σκοπό, γεγονός που δείχνει την αμέριστη συμπαράσταση του κόσμου σε αυτή την υπερ-προσπάθεια.

Αναγνωρίζοντας την αγωνία της οικογένειας για μια θετική έκβαση, σας ευχαριστούμε όλους για την υποστήριξή σας και ευελπιστούμε για το καλύτερο δυνατό αποτέλεσμα!

1. FDA – May 24, 2019 Approval Letter 2- ZOLGENSMA
   file:///C:/Users/user/Downloads/May%2024,%202019%20Approval%20Letter%20-%20ZOLGENSMA.pdf
2. Press Release – AVEXIS
   https://www.avexis.com/content/pdf/press_release.pdfΟ μικρός Παναγιώτης – Ραφαήλ Γλωσσιώτης, Μέλος του Σωματείου μας, χρειάζεται τη βοήθειά σας προκειμένου να μεταβεί στην Αμερική για να του χορηγηθεί το γονιδιακό φάρμακο ZOLGENSMA! Αξίζει να τον γνωρίσετε στη σελίδα του Γίνε ο ήρωας του Παναγιώτη-ΡαφαήλΣας καλούμε να συνεισφέρετε στην προσπάθεια της οικογένειας, κάνοντας κατάθεση σε έναν από τους παρακάτω λογαριασμούς με

   ΑΙΤΙΟΛΟΓΙΑ :   ΓΛΩΣΣΙΩΤΗΣ /GLOSSIOTIS

   ALPHA BANK
   Αρ. Λογαρισμού: 121 00 2002 008467
   IBAΝ: GR2501401210121002002008467
   SWIFT/BIC: CRBAGRAA
   ΑΙΤΙΟΛΟΓΙΑ : ΓΛΩΣΣΙΩΤΗΣ /GLOSSIOTIS
   Δικαιούχος: MDA Ελλάς

   EΘΝΙΚΗ ΤΡΑΠΕΖΑ ΤΗΣ ΕΛΛΑΔΟΣ
   Αρ. Λογαρισμού: 720 / 48001175
   IBAN: GR3901107200000072048001175
   SWIFT/BIC: ETHNGRAA
   ΑΙΤΙΟΛΟΓΙΑ : ΓΛΩΣΣΙΩΤΗΣ /GLOSSIOTIS
   Δικαιούχος: MDA Ελλάς

   Οποιαδήποτε συνεισφορά είναι πολύτιμη, ακόμα και μια κοινοποίηση!

   Είναι σημαντικό να αναφερθεί πως σε περίπτωση που δεν συγκεντρωθεί το απαραίτητο ποσό, ό,τι χρήματα έχουν συγκεντρωθεί θα διατεθούν στο σύνολό τους για τις ανάγκες της κοινότητας των ασθενών  που πάσχουν από Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία. Επίσης, σε περίπτωση που το κόστος καλυφθεί από τον κρατικό μηχανισμό, κάποια από τα χρήματα που θα συγκεντρωθούν θα χρησιμοποιηθούν για τα έξοδα μετακίνησης και διαμονής της οικογένειας στη Βοστώνη για όσο κριθεί απαραίτητο.

   https://bit.ly/2nPsj9X
   https://mdahellas.gr/notiaia-myiki-atrofia-sma/
   https://bit.ly/2nSQ411